Medicamentos diseñados con IA en ensayos clínicos: qué significa

Medicamentos diseñados con IA en ensayos clínicos: la frase apareció en muchos grupos de WhatsApp después del 7 de julio de 2026, cuando Insilico Medicine anunció que rentosertib, una molécula cuyo blanco biológico y cuya estructura fueron propuestos por IA generativa, había entrado a un ensayo de fase III para una enfermedad pulmonar llamada fibrosis pulmonar idiopática. El primer paciente recibió la dosis el 10 de septiembre. Es un primer hito genuino. También es cierto que no es una cura, no es una aprobación y no garantiza ninguna de las dos. “En ensayos” es el comienzo de la parte más difícil. Aquí te cuento cómo funcionan las puertas, cuáles son las probabilidades en cada una y cómo convertirlo en una lección de sobremesa que tu hijo va a recordar.

Puntos clave

• Rentosertib entró en julio de 2026 a un ensayo de fase III con 320 pacientes, 52 semanas y 47 centros en China, según Insilico. Es el primer fármaco descubierto con IA generativa que llega a esa etapa.
• Su ensayo de fase IIa (publicado en Nature Medicine en junio de 2025) tuvo apenas 71 pacientes durante 12 semanas. Prometedor, pequeño y corto. La fase III existe para ver si la señal sobrevive a la escala.
• En toda la industria, un fármaco que entra a fase I tiene cerca de 7,9% de probabilidad de aprobarse (BIO/Informa/QLS, 2011–2020). Desde fase III, la probabilidad de llegar a la solicitud sube a cerca de 58%.
• La IA comprime la etapa de “encontrar un blanco y diseñar una molécula”. No cambia la biología humana, y las fases existen porque la biología sigue sorprendiendo a todos.
• Los chicos pueden aprender el sistema completo con una carrera de obstáculos de cuatro puertas y una prueba de sabor a ciegas.

Qué significa “diseñado con IA” y qué significa “en ensayos”

Un medicamento diseñado con IA es una molécula cuyo blanco biológico, cuya estructura química o ambos fueron propuestos por modelos de aprendizaje automático en lugar de la intuición de un químico y una biblioteca de compuestos. Rentosertib es el ejemplo más limpio. El anuncio de Insilico del 7 de julio de 2026 describe los dos pasos: una plataforma llamada PandaOmics analizó datos multiómicos y redes biológicas para proponer la proteína TNIK como blanco contra la fibrosis, y luego una plataforma de química generativa llamada Chemistry42 diseñó y optimizó una molécula pequeña para bloquearla.

Después empezó la parte que nadie puede automatizar. Un ensayo clínico es un experimento estructurado en seres humanos, dividido en fases, donde cada fase hace una pregunta más difícil que la anterior. La descripción de la FDA de Estados Unidos lo resume: la fase 1 usa entre 20 y 100 personas, sobre todo para revisar seguridad y dosis. La fase 2 usa hasta varios cientos de personas con la enfermedad para buscar eficacia y efectos secundarios. La fase 3 usa entre 300 y 3.000 personas durante uno a cuatro años para confirmar el efecto y detectar problemas raros. La fase 4 ocurre después de la aprobación, en miles de pacientes.

La fase IIa de rentosertib, publicada en Nature Medicine en junio de 2025, asignó al azar a 71 pacientes en cuatro grupos (tres dosis y un placebo) durante 12 semanas. El grupo de 60 mg una vez al día mejoró su función pulmonar en un promedio de +98,4 mL de capacidad vital forzada, mientras el grupo placebo cayó 20,3 mL. Ese es el tipo de resultado que justifica un ensayo más grande. No es el tipo de resultado que justifica una receta. Dieciocho personas por grupo durante tres meses no pueden decirte qué pasa con 300 personas en un año.

El diseño de la fase III, llamado GENESIS-IPF-3, responde eso con 320 pacientes en 47 centros, 52 semanas y un criterio principal: la tasa anual de caída de la capacidad vital forzada. Insilico administró la primera dosis el 10 de septiembre de 2026 en el Peking Union Medical College Hospital. Los resultados tardarán años, no meses.

Las probabilidades en cada puerta, y por qué son tan bajas

Este es el número que reencuadra cualquier titular sobre “fármacos con IA”. En el análisis más grande de su tipo, con 12.728 transiciones de fase de 9.704 programas de desarrollo entre 2011 y 2020, la Biotechnology Innovation Organization, Informa Pharma Intelligence y QLS Advisors encontraron una probabilidad global de aprobación desde fase I de 7,9%. Cerca de 92 de cada 100 fármacos que entran a pruebas en humanos nunca llegan.

Los números puerta por puerta de ese informe: 52,0% de los programas de fase I avanzan a fase II; 28,9% de fase II avanzan a fase III; 57,8% de fase III llegan a una solicitud regulatoria; y 90,6% de las solicitudes se aprueban. La fase II es el cementerio. Es donde “seguro en unas decenas de personas” se encuentra con “¿funciona de verdad en unos cientos?”, y la mayoría de las veces la respuesta es no.

Distintos métodos dan distintos números. Un análisis de 2019 en Biostatistics, de Wong, Siah y Lo, con más de 21.000 compuestos, estimó 13,8% de éxito global, con oncología en 3,4% y no oncología en 20,9%. La FDA resume: cerca de 70% pasa la fase 1, 33% la fase 2 y entre 25 y 30% la fase 3. La cifra depende de cómo cuentes, pero toda estimación seria cae en el mismo lugar: entrar a ensayos es donde empiezan los fracasos, no donde terminan.

Rentosertib está en fase III, el mejor lugar donde puede estar un candidato antes de la aprobación. Con las tasas de BIO, eso lo deja más o menos en una moneda al aire para llegar a la solicitud, y luego con alta probabilidad de aprobarse si llega. Buenas probabilidades para la industria. Sigue siendo una moneda al aire.

Ojo con esto: los fármacos diseñados con IA son tan nuevos que nadie tiene una muestra suficiente para decir si fracasan menos que los diseñados por humanos. Una revisión de hype en IA para la ciencia lo dice sin vueltas: entrar a ensayos no es lo mismo que una cura probada, y la mayoría de los candidatos todavía fracasa ahí.

Qué cambió la IA y qué no puede tocar

La IA acortó el frente de la cadena. La identificación de blancos y la optimización de moléculas pueden consumir años de un programa. La plataforma de Insilico propuso un blanco y produjo una molécula candidata lo bastante rápido como para que la empresa tenga un artículo entero en Nature Biotechnology sobre el camino del descubrimiento a la clínica. Es la misma familia de herramientas que describimos en nuestra guía sobre descubrimiento de fármacos con IA y biología computacional: modelos que aprenden los patrones estadísticos de la química y proponen estructuras con las propiedades deseadas.

Lo que la IA no puede comprimir es la biología de una persona de 62 años con los pulmones cicatrizados y otros dos medicamentos encima. Eso es lo que miden los ensayos. Un modelo puede predecir que una molécula se une a TNIK. No puede predecir que un paciente en Shanghái tendrá una enzima hepática elevada en la semana 30. Los ensayos son lentos porque los cuerpos son lentos, y la pregunta (¿ayuda más de lo que daña, con el tiempo?) solo se responde observando personas con el tiempo.

¿Y en América Latina?

La región no mira esto desde afuera. Argentina, México, Colombia, Chile y Perú participan desde hace años en ensayos clínicos multinacionales, y cada país tiene su propio regulador que revisa protocolos y resultados: ANMAT en Argentina, COFEPRIS en México, INVIMA en Colombia, el ISP en Chile y DIGEMID en Perú. Eso significa que cuando un fármaco como rentosertib pase de China a ensayos globales, es probable que hospitales de Buenos Aires, Ciudad de México o Bogotá participen, y que las mismas puertas de fase se apliquen aquí.

Para tu hijo hay un ángulo más cercano: facultades como las de la UNAM, la Universidad de los Andes o la PUCP forman a quienes diseñan y auditan estos ensayos. Entender qué es un placebo y por qué 320 pacientes dicen más que 71 es la base de esas carreras, y se aprende en la cocina.

Cómo enseñarle esto a tu hijo

Las ideas centrales son puertas, azar y comparación justa. Las tres se enseñan con cosas que ya tienes en casa.

De 5 a 8 años: el pasillo de las cuatro puertas

Pon diez autos de juguete en un extremo del pasillo y arma cuatro “puertas” (libros, cojines, líneas de cinta). En cada puerta, lanza una moneda por cada auto: cara, sigue; sello, queda fuera. Miren cuántos llegan al final. Después dile: “Las medicinas nuevas tienen que pasar cuatro puertas así, y hasta las buenas se van a casa. Por eso los adultos dicen que una medicina está ‘en ensayos’ y no ‘lista’”. Repitan con otra tanda de autos para que vea que cada vez sobreviven autos distintos. La lección es que las puertas no son injustas; son cuidadosas.

De 9 a 12 años: el ensayo de limonada a ciegas

Prepara dos jarras: una limonada con una pizca de sal y otra sin sal. Sírvelas en vasos idénticos marcados solo con A y B por un hermano o un adulto que luego sale de la habitación. Lanza una moneda para decidir qué vaso prueba primero cada miembro de la familia. Todos anotan en un papel cuál es mejor, sin hablar. Revelen al final. Ahora presenta las palabras: placebo (la simple), aleatorizado (la moneda), a ciegas (nadie sabía) y tamaño de muestra (pregunta: ¿cuatro catadores convencerían a un desconocido? ¿Y 320?). Explica que el ensayo pequeño de rentosertib tuvo 18 personas por grupo y el grande tiene 320, y pregúntale por qué el grande podría salir distinto.

De 13 en adelante: leer el resumen y luego el diseño

Que tu hijo abra el artículo de fase IIa en Nature Medicine y encuentre cuatro números: pacientes por grupo, duración, criterio principal y tamaño del efecto. Luego que abra el anuncio de la fase III y busque los mismos cuatro. Su tarea es escribir un párrafo sobre qué puede aprender la fase III que la fase IIa no pudo. Extra: con las tasas de BIO de la tabla, que calcule la probabilidad aproximada de aprobación desde fase III (0,578 × 0,906).

La pregunta que debes hacer: “Si el ensayo pequeño mostró que el medicamento funciona, ¿por qué necesitan uno más grande antes de que alguien pueda comprarlo?”

Fase por fase: qué pregunta cada puerta y cuántos la pasan

Fase	Qué pregunta	Tamaño típico (FDA)	Duración típica	Probabilidad de avanzar (BIO, 2011–2020)
Fase I	¿Es seguro? ¿Qué dosis?	20–100 personas	Varios meses	52,0% a fase II
Fase II	¿Funciona? ¿Qué efectos secundarios?	Hasta varios cientos	Meses a 2 años	28,9% a fase III
Fase III	¿Funciona a escala, con el tiempo, frente al tratamiento habitual?	300–3.000	1–4 años	57,8% a solicitud
Solicitud (NDA/BLA)	¿Los reguladores aceptan la evidencia?	Revisión de todos los datos	Meses a un año	90,6% aprobadas
Fase IV	¿Qué aparece en miles de pacientes?	Miles	Continua	Vigilancia posterior
De fase I a aprobación	El recorrido completo		A menudo 6–10+ años	7,9%

Posición de rentosertib: fase III, cerca de 58% a solicitud y cerca de 91% de solicitud a aprobación, o sea más o menos una de dos desde aquí. Fuentes: página “Step 3” de la FDA; informe BIO/Informa/QLS de 2021.

Qué hacer en casa cuando llegue el titular del “fármaco milagroso con IA”

Busca la fase en el primer párrafo

Entrena a tu familia para ubicar la fase antes de reaccionar. “Fármaco con IA muestra resultados prometedores” sin mencionar fase casi siempre significa preclínico (ratones o células) o fase I. “Entra a fase III” es la frase que significa algo. Si el artículo nunca lo dice, esa es tu respuesta.

Cuenta los pacientes y las semanas

Dos números te dicen cuánto confiar en un resultado: cuántas personas y cuánto tiempo. La fase IIa de rentosertib fue 71 personas por 12 semanas. Su fase III es 320 personas por 52 semanas. Enséñale a tu hijo que el segundo par de números es la razón por la que el primero no cerró la historia.

Di “una de dos” en voz alta

Cuando un candidato está en fase III, la frase honesta es “más o menos una moneda al aire”. Cuando está en fase I, es “más o menos uno de doce”. Decir las probabilidades en voz alta es un hábito que vacuna a los chicos contra el hype y contra el cinismo. Nuestra guía sobre la carrera detrás de los ensayos clínicos y la bioinformática muestra quién hace esa cuenta como trabajo.

Separa la herramienta de la biología

La IA hizo que rentosertib fuera más rápido de diseñar. No hizo más simples los pulmones humanos. Si tu hijo puede explicar esa división, entiende más que la mayoría de los adultos que comentan en redes. Para ver cómo se leen otros anuncios de “la IA descubrió”, revisa nuestra nota sobre DuctGPT y la diferencia entre herramienta estrecha y científico de IA.

Lo que no debes hacer

No dejes que “la mayoría de los fármacos fracasa” se convierta en “los ensayos son una estafa” o “el medicamento no sirve”. Fracasar en fase II casi siempre significa que la molécula hizo lo que debía y la enfermedad no respondió lo suficiente, o que apareció un efecto secundario en un grupo más grande. Eso es el sistema funcionando. Un niño que aprende a decir “reprobó una prueba justa” en lugar de “era mentira” aprendió algo de ciencia que le sirve en todas partes.

Qué observar en los próximos 3 meses

• Semana 4: tu hijo puede nombrar las cuatro fases en orden y decir qué revisa cada una, usando el pasillo o la limonada como ancla.
• Señales de alerta en el mes 2: trata “en ensayos” como “casi disponible”, o decidió que la medicina es puro marketing. En cualquiera de los dos casos, vuelvan a las puertas.
• Autoevaluación del mes 3: muéstrale un titular real sobre un fármaco experimental (cualquier enfermedad). ¿Puede encontrar la fase, el número de pacientes y la duración, y darte una probabilidad aproximada? Dos de tres es aprobado.

Preguntas frecuentes

¿Rentosertib ya está disponible para pacientes?

No. A septiembre de 2026 está reclutando pacientes para un ensayo de fase III en China. Solo los participantes del ensayo lo reciben. Incluso si la fase III sale bien, la revisión regulatoria suma más tiempo, y la aprobación en un país no significa aprobación en todos.

¿Qué significa exactamente “el primer fármaco diseñado con IA”?

Insilico describe a rentosertib como el primer fármaco con blanco identificado por IA y molécula generada por IA que llega a fase III. Otras empresas tienen candidatos asistidos por IA en fases anteriores. La afirmación es específica sobre “blanco y molécula” y sobre el hito de fase III.

¿Por qué tantos fármacos fracasan después de parecer que funcionaban?

Los ensayos pequeños pueden mostrar efectos que se achican o desaparecen en ensayos más grandes y largos. Efectos secundarios que aparecen en una persona de cada 500 no se ven en un ensayo de 70 personas. Las fases II y III existen para encontrar esos problemas antes que el público. Cerca de 29% de los programas de fase II avanzan, según los datos de BIO 2011–2020.

¿La IA hace más rápidos los ensayos?

La IA acorta la etapa de descubrimiento previa a los ensayos y se usa para analizar datos y elegir centros. Las fases en sí siguen atadas a la biología: un criterio de 52 semanas tarda 52 semanas por paciente. Nadie ha demostrado todavía que los fármacos diseñados con IA fracasen menos en humanos.

¿Cómo le explico el placebo a un niño de 9 años?

Es la versión “de nada” que se ve idéntica a la real, para poder saber si la medicina hizo algo o si la gente se sintió mejor solo porque lo esperaba. La prueba de limonada con y sin sal vuelve la idea concreta en cinco minutos.

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Sobre el autor

Ricky Flores es el fundador de HiWave Makers e ingeniero eléctrico con más de 15 años de experiencia desarrollando tecnología de consumo en Apple, Samsung y Texas Instruments. Escribe sobre cómo los niños aprenden a construir, pensar y crear en un mundo saturado de tecnología. Lee más en hiwavemakers.com.

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Fuentes

1. Insilico Medicine. (2026, 7 de julio). “Insilico Initiates Phase III Clinical Trial for Rentosertib.” https://insilico.com/news/xmjsn4l091-insilico-initiates-phase-iii-clinical-tr
2. Insilico Medicine. (2026, 10 de septiembre). “Insilico Medicine Doses First Patient in GENESIS-IPF-3.” https://insilico.com/news/isn1009261-insilico-medicine-doses-first-patient-genesis-ipf-3
3. Zhavoronkov, A., et al. (2025). “A generative AI-discovered TNIK inhibitor for idiopathic pulmonary fibrosis: a randomized phase 2a trial.” Nature Medicine. https://www.nature.com/articles/s41591-025-03743-2
4. U.S. Food and Drug Administration. “The Drug Development Process, Step 3: Clinical Research.” https://www.fda.gov/patients/drug-development-process/step-3-clinical-research
5. BIO, Informa Pharma Intelligence, QLS Advisors. (2021). “Clinical Development Success Rates and Contributing Factors 2011–2020.” https://www.bio.org/clinical-development-success-rates-and-contributing-factors-2011-2020
6. Wong, C. H., Siah, K. W., & Lo, A. W. (2019). “Estimation of clinical trial success rates and related parameters.” Biostatistics, 20(2), 273–286. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC6409418/
7. Father of AI. (2026). “AI for Science in 2026: Breakthroughs vs. Hype.” https://www.fatherofai.in/blog/ai-for-science-2026-breakthroughs-vs-hype/